View Static Version
Loading

Terapeutyki nowej generacji: czy chemicznie modyfikowane mRNA są największą nadzieją terapii genowej? Joanna Kowalska (Uniwersytet Warszawski)

DNA to jakby program, w którym, za pomocą ułożonych w ściśle określonej kolejności związków chemicznych zwanych nukleotydami, natura zakodowała to jak funkcjonują, wyglądają i z czego składają się organizmy.

Wykorzystanie tego kod do syntezy białek i sterowania funkcjonowaniem organizmu nazywane jest ekspresją genów. Proces ten składa się z dwóch kluczowych etapów. Najpierw informacja zapisana w potrzebnym fragmencie łańcucha DNA (genie) jest kopiowana do informacyjnego RNA (mRNA), co nazywamy transkrypcją. Następnie, w procesie nazywanym translacją, sekwencja nukleotydów mRNA jest przekładana na sekwencję aminokwasów tworzących zakodowane w niej funkcjonalne białko.

Większość tradycyjnych leków wywiera działanie terapeutyczne poprzez interakcję z białkami w organizmie człowieka. Takie podejście jest niestety nieskuteczne w przypadku wielu chorób, takich jak nowotwory, choroby zakaźne czy zaburzenia genetyczne. Alternatywą w takich przypadkach jest terapia genowa.

Jest to eksperymentalne podejście, w którym próbuje się wykorzystać geny do leczenia lub zapobiegania chorobom.

Do dostarczania takich terapeutycznych sekwencji genów do komórek wykorzystuje się syntetyczne mRNA.

Ostatnia dekada przyniosła znaczący postęp w zrozumieniu losów i funkcji mRNA w komórce. Dzięki tej wiedzy opracowano lepsze terapie genowe, które obecnie są w trakcie badań klinicznych. Dotyczy to także opracowania szczepionki przeciwko SARS-Cov2.

W literaturze coraz częściej sugeruje się, że oparte na mRNA interwencje terapeutyczne i szczepionki mogą wkrótce zrewolucjonizować przemysł farmaceutyczny.

Nasza grupa opracowała wiele odczynników zapewniających dostęp do chemicznie modyfikowanych mRNA o ulepszonych właściwościach terapeutycznych. Jeden z naszych wynalazków jest stosowany w szczepionkach przeciwnowotworowych na bazie mRNA, które są obecnie w badaniach klinicznych.

W celu zidentyfikowania modyfikacji nadających mRNA lepsze właściwości, stosujemy interdyscyplinarne podejście eksperymentalne, które łączy chemię biologiczną, biofizykę molekularną i biologię molekularną. Badania nakierowane są na zrozumienie związku pomiędzy strukturą a funkcją mRNA.

Jak dokładnie kontrolowana jest translacja mRNA w czasie i przestrzeni w komórce?

Podczas wykładu przedstawię przegląd naszych przeszłych i najnowszych badań skupionych na badaniu aktywności terapeutycznego mRNA lub wizualizacji losów zmodyfikowanego mRNA w żywych komórkach i całych organizmach.

Laboratorium dr Joanny Kowalskiej na Wydziale Fizyki Uniwersytetu Warszawskiego prowadzi interdyscyplinarne badania w obszarze kwasów nukleinowych.

Ukierunkowane są one na odkrywanie nowych funkcji nukleotydów, oligonukleotydów i kwasów nukleinowych w komórce i wykorzystywanie tej wiedzy do tworzenia nowych narzędzi molekularnych lub eksperymentalnych terapii.

W skład zespołu wchodzą adiunkci, doktoranci i pracownicy techniczni. Zespół ściśle współpracuje z zespołem prof. Jacka Jemielitego z Centrum Nowych Technologii UW.

Grupa projektuje odczynniki do modyfikacji kwasów nukleinowych, tworzy sondy molekularne do badania procesów związanych z nukleotydami oraz inhibitory tych procesów.

Badania obejmują chemiczną lub chemoenzymatyczną syntezę nukleotydów i analogów kwasów nukleinowych oraz badanie ich oddziaływań z białkami i enzymami in vitro oraz w żywych komórkach za pomocą szerokiego wachlarza metod biofizycznych i biochemicznych, w tym spektroskopii absorpcyjnej i emisyjnej, jądrowego rezonansu magnetycznego małych cząsteczek i białek, krystalografii rentgenowskiej, spektrometrii mas, termoforezy w mikroskali i mikroskopii fluorescencyjnej.

W skład grupy zajmującej się terapią genową wchodzą: dr hab. Joanna Kowalska, dr Marcin Warminski, dr Anais Depaix, dr Dorota Kubacka z Zakładu Biofizyki Instytutu Fizyki Doświadczalnej UW oraz prof. Jacek Jemielity, dr Pawel Sikorski i mgr Adam Mamot z CeNT UW.

17 października 2020 r. godz. 16:00

Audytorium Gmachu Wydziału Fizyki Uniwersytetu Warszawskiego

Credits:

Created with an images by Joanna Kowalska

NextPrevious

Anchor link copied.

Report Abuse

If you feel that the content of this page violates the Adobe Terms of Use, you may report this content by filling out this quick form.

To report a copyright violation, please follow the DMCA section in the Terms of Use.